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  • 研究人员设计了可吸入形式的mRNA可帮助治疗囊性纤维化等疾病

    时间:2019-09-19

  •   在这项研究中,研究人员希望创造一种可吸入形式的mRNA,这种分子可以将分子直接输送到肺部。许多用于哮喘和其他肺部疾病的现有药物都是经过特殊配方的,因此可以通过吸入药物喷洒粉末颗粒的吸入器或喷雾器来吸入,这些药物会释放含有药物的气溶胶。

      麻省理工学院的团队着手开发一种能够在气溶胶输送过程中稳定RNA的材料。以前的一些研究已经探索了一种叫做聚乙烯亚胺(PEI)的材料,用于将可吸入的DNA输送到肺部。然而,PEI不易分解,因此对于mRNA治疗可能需要的重复给药,聚合物可能累积并引起副作用。

      为了避免这些潜在的副作用,研究人员转向了一种带正电荷的聚合物,称为超支化聚(β氨基酯), 戴资颖夺得了雅加达亚运会羽毛球女单的金牌,与PEI不同,它是可生物降解的。

      团队创建的粒子由直径约150纳米的球体组成,聚合物和mRNA分子混合在一起,编码荧光素酶,一种生物发光蛋白。研究人员将这些颗粒悬浮在液滴中,并使用喷雾器将它们作为可吸入的雾气输送给小鼠。

      “呼吸被用作一种简单但有效的肺部输送途径。一旦气溶胶液滴被吸入,每个液滴中的纳米颗粒进入细胞并指示它从mRNA中产生特定的蛋白质,”Patel说。

      研究人员发现小鼠吸入mRNA后24小时,肺细胞产生生物发光蛋白。随着mRNA的清除,蛋白质的量逐渐下降。林峯一共有多少个绯闻女友分别是谁?,研究人员能够通过给予小鼠重复剂量来维持稳定的蛋白质水平,【金融招聘实习生招聘】兴业证券招募2019暑期实习生!!如果适合治疗慢性肺病,这可能是必要的。

      对肺的进一步分析显示,mRNA在肺的五个肺叶中均匀分布,并且主要由沿肺表面排列的上皮肺细胞摄取。这些细胞与囊性纤维化以及由表面活性蛋白缺乏引起的其他肺部疾病如呼吸窘迫综合征有关。在她在伦敦帝国理工学院的新实验室中,Patel计划进一步研究基于mRNA的疗法。

      在这项研究中,研究人员还证明纳米粒子可以冷冻干燥成粉末,这表明可以通过吸入器而不是雾化器输送它们,这可以使药物更方便患者。